След години на търсене на екип, който да работи по лечение на Leigh синдром, най-накрая го намерихме! Това са невероятните учени от University of Texas Southwestern Medical Center - екипът на д-р Стивън Грей! Ние, семействата на деца с този синдром, влязохме в диалог с екипа на д-р Грей. Те ни презентираха научната си концепция за разработването на лек за нашите деца!
Нещо, което вече почти се беше изпарило от мечтите ни!
Очакваната финансова стойност на проекта е $600 000. Това е проект за предклинични изпитания върху миши модели на Leigh синдром и при неговото успешно реализиране ще се премине към клинични изпитания. В тях имаме надеждата терапията да бъде приложена и изпитана върху децата ни.
Стартирахме множество кампании за набиране на средства в полза на американската фондация The Rare Village Foundation за финансиране на проекта.
Екипът на д-р Steven Gray (University of Texas Southwestern) обедини знания, опит и усилия съвместно с екипите на д-р Alessandro Prigione (University of Dusseldorf) и д-р Michal Minczuk (University of Cambridge). Те съвместно разработиха 2 годишен план за работа по създаването на ATP6 животиски модел, създаването на неврони от индуцирани плурипотентни стволови клетки и изследване на допълнителни възможности за генна терапия на ATP6 Leigh syndrome. И най-важното - тяхната работа вече стартира!
Екипът на д-р Gray спечелиха грант от NHI. Останалите два екипа, на д-р Prigione и д-р Minczuk, ще се финансират, чрез нашата кампания. Без резултатите от тяхната работа няма да имаме обекти, върху които да бъдат извършени предклиничните изпитвания и доказана безопасността и ефективността на генната заместителна терапия, която екипът на д-р Gray разработва.
Въпреки че все още не сме успели да съберем всички необходими средства, екипите вече работят!
Благодарение на вас, Приятели на Рали, извървяхме този път и тепърва ни очакват още много вълнуващи новини!
В това видео на прост език е обяснена невероятната технология, която учените планират да реализират: