Лечение

Стартира разработването на лек за заболяването на Рали!

След години на търсене на екип, който да работи по лечение на Leigh синдром, най-накрая го намерихме! Това са невероятните учени от University of Texas Southwestern Medical Center – екипът на д-р Стивън Грей! През настоящата 2021 г. те очакват разрешение от Американската агенция по безопасност на храните и лекарствата за преминаване към клинични изпитания с хора на генна заместителна терапия за ядрена мутация SURF1, причиняваща Leigh синдром.

През март 2021 г. ние семействата на деца с този синдром, но причинен от митохондриална мутация в ген ATP6, влязохме в диалог с екипа на д-р Грей. Те ни презентираха научната си концепция за разработването на лек за нашите деца!

Нещо, което вече почти се беше изпарило от мечтите ни!

Очакваната финансова стойност на проекта е $600 000 за период от три години. Той ще се финансира с помощта на дарителски кампании в полза на американската фондация The Rare Village Foundation. Пред нас – родителите на децата с ATP6 мутации – стои отговорността да организираме кампаниите за набиране на средствата за финансиране на проекта. The Rare Village Foundation ще отпускат средствата към научния екип. Това е проект за предклинични изпитания върху миши модели на Leigh синдром и при неговото успешно реализиране ще се премине към клинични изпитания. В тях имаме надеждата терапията да бъде приложена и изпитана върху децата ни. Тези изпитания са далеч по-скъпи, но затова вече има интерес от частни инвеститори, които могат да финансират многомилионното начинание.

Но до тогава имаме нужда от вашата помощ! Дари, за да можем да финансираме предклиничните изпитания! За да има шанс за Рали и за всички останали деца с тази диагноза!

Виж това видео, в което на прост език е обяснена невероятната технология, която учените планират да реализират:

Това е екипът, който с ваша помощ ще сбъдне нашата голяма мечта!

gray-steven-2

Dr. Steven Gray

Ръководител на лабораторията и експерт
по AAV генна терапия

ling-qinglan-2

Dr. Qinglan Ling

Постдокторант - изследовател
Идеолог на схемата за митохондриална генна заместителна терапия

Lab_members

Екипът

на който разчитаме за разработването и изпитването на технологията

Scroll to top